AI造药？很多人的第一反应可能是：AI是不是已经可以自己造药了？

答案并不是。

所谓AI造药（AI-driven Drug Discovery），并不是让AI直接生产一粒药片，而是让人工智能参与药物研发全过程——从寻找疾病靶点、设计分子结构，到优化候选药物、辅助临床试验，帮助科研人员更快、更精准地找到真正有希望成为新药的分子。

换句话说，AI不是替代科学家，而是成为药物研发中的"超级助手"。

2026年，也被很多业内人士视为AI制药真正开始兑现产业价值的一年。

〣为什么药物研发需要AI？

长期以来，新药研发一直被"双十定律"困扰：平均研发周期超过10年、研发投入超过10亿美元，而最终成功上市的概率不足10%。

为了找到一个可能有效的候选药物，科研人员往往需要从数万甚至数百万个化合物中反复筛选和验证。绝大多数分子都会在研发过程中被淘汰，真正进入临床的凤毛麟角。

AI最大的价值，就是把这种"大海捞针"变成"精准导航"。

例如，在靶点发现阶段，AI可以整合海量文献、多组学数据和疾病数据库，快速预测哪些蛋白更可能成为治疗靶点；在先导化合物筛选阶段，可以在理论上高达1060规模的"化学宇宙"中进行虚拟筛选，并利用生成式模型设计过去从未存在的新分子；进入优化阶段，AI还能同时预测药物活性、安全性、药代动力学（ADMET）以及合成可行性，大幅减少无效实验。

当研发进入临床阶段，AI还能结合电子病历和真实世界数据，对患者进行精准匹配，优化试验方案，提高临床试验效率。

简单来说，AI并没有改变药物研发必须经过实验验证的科学规律，却极大提升了科学家找到正确答案的效率。

支撑这一变革的技术包括深度学习、生成式AI、大语言模型、图神经网络（GNN）、知识图谱，以及AlphaFold等蛋白质结构预测技术，共同构成了AI制药的技术底座。

〣2026：AI造药开始进入"价值兑现期"

过去几年，AI制药更多停留在"概念验证"阶段；而到了2026年，一系列标志性事件表明，这项技术正在真正走向产业化。

近日最受关注的事件，莫过于全球首个全流程AI研发的新药进入Ⅲ期临床。

2026年6月30日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，其自主研发的抗特发性肺纤维化（IPF）候选药物INS018_055（Rentosertib）正式启动Ⅲ期临床研究，由北京协和医院担任牵头研究单位。这也是全球首个从靶点发现、分子设计到临床推进均由AI深度参与完成的新药项目。

英矽智能成立于2014年，是最早将生成式AI应用于药物发现的公司之一。近期，英矽智能与韩国SK生物制药达成合作，潜在交易总金额超25亿美元。公司已完成多轮融资，投资方包括药明康德、启明创投、高瓴等一线机构，或将成为国内AI制药领域最先完成IPO的标的之一。

对于整个行业而言，这意味着AI制药首次跨越了从"能不能做"到"能不能成功上市"的关键门槛。一旦Ⅲ期临床取得成功，AI造药将迎来真正意义上的产业里程碑。

与此同时，AI在生物药领域也迎来了重要突破。

由许锦波教授创立的分子之心团队，依托自主研发的MMDesign平台，在全球率先实现了纳米抗体从头设计的完整闭环。这意味着AI不仅能够设计传统小分子药物，也开始具备设计复杂生物大分子的能力，进一步拓展了AI制药的应用边界。

〣AI不会替代药物研发，但会重新定义药物研发

2025 年全球 AI+创新药研发市场规模达 47.6 亿美元，预计 2026 年突破 62.1 亿美元，年复合增长率超 25%。

随着技术不断成熟，AI制药的竞争焦点也正在发生变化。过去，比拼的是算法；如今，比拼的是数据、模型、实验能力和产业协同能力。

AI原生药企，如英矽智能、晶泰科技、百图生科、分子之心等，正在构建覆盖药物研发全流程的AI平台；国际药企如罗氏、礼来、诺华等，则通过自主研发与战略合作双线推进AI布局。与此同时，科技公司也纷纷跨界进入生命科学领域。字节跳动、华为、百度、腾讯等国内科技企业持续布局AI+生物医药；国际人工智能公司Anthropic则吸纳了AlphaFold核心贡献者John Jumper，希望进一步拓展生命科学方向的大模型能力。生态合作也成为新的趋势。例如，和铂医药与百图生科联合成立MegaStreamTechBio，将2680亿参数的大模型与抗体研发平台相结合，尝试打造覆盖数据、模型、实验验证的完整研发闭环。

需要强调的是，AI并不会绕开动物实验、临床试验以及监管审批等科学流程，也无法直接"造出"一款新药。

它真正改变的是研发方式。

过去依赖经验和大量试错的研发流程，正在逐步演变为由数据驱动、算法辅助、自动化实验验证的新范式。AI更像是一台"研发加速器"，帮助科学家更快发现机会、更早排除失败方案，从而缩短研发周期、降低研发成本，并提升创新药成功率。

对于患者而言，这意味着更多针对罕见病、肿瘤和复杂疾病的创新疗法有望更快进入临床；对于科研人员而言，掌握AI工具和数据驱动思维正在成为新的核心能力；而对于产业和资本市场来说，真正值得关注的，也不再只是算法本身，而是谁能够持续沉淀高质量数据、建立"AI+自动化实验"的闭环，并最终转化为具有临床价值的创新药物。

AI造药的故事，已经不再只是关于人工智能。这场由数据与算法驱动的医药革命，正从概念验证迈向临床现实。未来的十年，或将更加精彩。